近日，美國(guó)研究人員首次成功消滅了活體老鼠DNA中的HIV病毒，該實(shí)驗(yàn)由天普大學(xué)和內(nèi)布拉斯加大學(xué)的研究人員發(fā)表于《自然通訊》雜志上。研究參與者卡米爾博士稱，這是一項(xiàng)重大突破，首次證明HIV是一種可治愈疾病疾病。

　　據(jù)悉，目前全球約有3700萬(wàn)名HIV病毒攜帶者，艾滋病毒目前用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法進(jìn)行治療。該療法會(huì)抑制病毒自我復(fù)制，但不能完全消除。如果患者停止治療，病毒將繼續(xù)自我復(fù)制。

　　研究人員現(xiàn)在能夠在“擬人化”的老鼠身上摧毀這種病毒。他們?cè)诶鲜笊砩献⑸淙祟惞撬?，模仿人體免疫系統(tǒng)，并用基因編輯和藥物兩種方法對(duì)抗病毒。研究人員稱，在測(cè)試的21只小白鼠中，有9只被移除了病毒。目前，他們正在測(cè)試這種組合療法對(duì)靈長(zhǎng)類動(dòng)物的作用。研究人員的目標(biāo)是，獲得美國(guó)食品和藥物管理局的批準(zhǔn)，到2020年對(duì)人類進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)。

　　“基因編輯”是怎么回事?

　　在“基因編輯“技術(shù)出現(xiàn)之前，改變生物基因主要靠引導(dǎo)其“基因突變”，也就是說(shuō)，使用輻射或化學(xué)物質(zhì)作為突變?cè)?，破壞生物某個(gè)特定基因，讓它無(wú)法起作用。據(jù)說(shuō)通過(guò)這種方法，科學(xué)家曾創(chuàng)造出剩飯放冷后也不會(huì)變硬的水稻品種以及肉質(zhì)非常肥厚的牡蠣。然而，這項(xiàng)技術(shù)要想獲得成功十分依靠運(yùn)氣。因?yàn)?，在?shù)量上萬(wàn)的龐大基因之中，我們無(wú)法預(yù)測(cè)遭到破壞的會(huì)是哪個(gè)部分的基因，想要破壞目標(biāo)基因，只能依靠偶然。而在絕大多數(shù)情況下，遭到破壞的都是非目標(biāo)基因，所以研究者們只能不斷重復(fù)相同的實(shí)驗(yàn)。

　　這種情況下，如何能夠精準(zhǔn)破壞目標(biāo)基因，準(zhǔn)確“編輯”我們需要“改造”的那部分基因，就成了科學(xué)家們需要攻克的難題。這個(gè)難題的解決方案就是“基因編輯”技術(shù)。所謂“基因編輯”技術(shù)，能“以迄今為止最高的準(zhǔn)確率，對(duì)指定基因進(jìn)行破壞”。

　　要精準(zhǔn)“編輯”目標(biāo)基因，至少需要包含兩個(gè)步驟：首先要準(zhǔn)確地“找到”這段基因，然后再將其“切除”，替換成我們所需的基因，或者讓其自然修復(fù)。因此，用作“基因編輯”的“工具”就需要具備“向?qū)?切斷”的兩個(gè)部分。

　　大約在20年前，出現(xiàn)了第一代基因組編輯技術(shù)——ZFN(鋅指核酸酶)，經(jīng)過(guò)設(shè)計(jì)的鋅指蛋白可以在數(shù)萬(wàn)基因中找到目標(biāo)基因并與之結(jié)合，而其上連接的內(nèi)切酶就發(fā)揮類似剪刀的作用，將基因切斷，使目標(biāo)基因喪失作用。2010年左右，第二代基因編輯工具TALEN在讀取效率和切除準(zhǔn)確度上又有提升。但想要完成這種蛋白質(zhì)的制備，必須具備極高的知識(shí)水平和技術(shù)能力。因此，2012年出現(xiàn)的第三代技術(shù)：CRISPR-Cas9，以其制備簡(jiǎn)單，精準(zhǔn)度高的特點(diǎn)，迅速獲得關(guān)注。

　　前兩代基因編輯都是以蛋白質(zhì)作為向?qū)?，但CRISPR-Cas9用更加容易制備的RNA作為“向?qū)А?，用Cas9內(nèi)切酶作為“剪刀”，操作過(guò)程簡(jiǎn)單了許多，定位更加精準(zhǔn)，無(wú)需切斷DNA的雙鏈，僅切開(kāi)單鏈就可以進(jìn)行編輯，大大降低了染色體變異的風(fēng)險(xiǎn)。于是，“基因編輯”聽(tīng)上去變得像我們?nèi)粘?duì)文檔進(jìn)行“定位、剪切、粘貼”一樣簡(jiǎn)單。

　　通過(guò)基因編輯，科學(xué)家已經(jīng)培育出“無(wú)角奶牛”，以后還有可能設(shè)計(jì)“功能?！?，直接將人體所需營(yíng)養(yǎng)物“編輯”進(jìn)動(dòng)物體內(nèi)。不僅如此，培育發(fā)芽后無(wú)毒的土豆，不易腐爛的西紅柿，高產(chǎn)的水稻，“溫順”的金槍魚(yú)……都已經(jīng)在科學(xué)家的實(shí)驗(yàn)當(dāng)中。這樣看來(lái)，出現(xiàn)不會(huì)咬人的蚊子、不長(zhǎng)象牙的大象、不長(zhǎng)角的犀牛，以及見(jiàn)到獨(dú)角獸，甚至復(fù)活那些已經(jīng)絕滅的動(dòng)植物是指日可待的事情了。